Nell’ambito di ERDERA (European Rare Diseases Research Alliance), iniziativa supportata dall’Unione Europea nell’ambito del programma di ricerca e innovazione Horizon Europe, è attiva la Joint Transnational Calls (JTC), schema di finanziamento che promuove la collaborazione internazionale supportando la ricerca all’avanguardia sulle malattie rare. Questa tipologia di call è fondamentale nel colmare il divario tra ricercatori in tutta Europa e oltre, assicurando che l’innovazione scientifica possa progredire in modo più efficiente e raggiungere coloro che ne hanno più bisogno. ERDERA lancerà sette bandi transnazionali congiunti cofinanziati dalla Commissione Europea.
La call transnazionale congiunta 2025 ERDERA, mira a selezionare proposte di ricerca innovative incentrate su “Pre-clinical therapy studies for rare diseases using small molecules and biologicals – development and validation“. Il bando mira a promuovere collaborazioni internazionali per promuovere soluzioni terapeutiche per malattie rare, a beneficio di milioni di pazienti in tutto il mondo.
La call è focalizzata sulla ricerca relative a terapie che utilizzano piccole molecole, terapie basate su acidi nucleici sintetizzati chimicamente non codificanti, farmaci o prodotti biologici riutilizzati (ad esempio anticorpi o proteine come enzimi, immunomodulatori o fattori di crescita etc….). Le proposte devono riguardare almeno due delle seguenti aree:
- sviluppo di nuove terapie in un contesto preclinico attraverso studi su modelli di malattie cellulari, organoidi e animali e/o uso di modelli in silico o di intelligenza artificiale per accelerare il tasso di successo della fase preclinica;
- sviluppo di biomarcatori predittivi e farmacodinamici correlati all’efficienza della terapia in un contesto preclinico che potrebbero fungere da endpoint surrogati;
- replicazione di studi preclinici in un laboratorio indipendente per aumentare la validità dei risultati esplorativi
- studi preclinici di proof of concept per prove di attività farmacologica in vitro e in vivo, farmacocinetica e farmacodinamica del farmaco sperimentale (ad esempio, piccole molecole e/o biologico) e primi dati tossicologici e di sicurezza, nonché studi per supportare la prontezza per l’avvio dell’autorizzazione alla sperimentazione clinica conforme ai requisiti normativi.
Saranno finanziati solo progetti transnazionali, della durata massima di tre anni. Ogni consorzio che presenta una proposta deve coinvolgere da quattro a sei partner ricercatori principali ammissibili da almeno quattro diversi Paesi partecipanti. Uno di questi quattro-sei partner deve essere un ricercatore all’inizio della carriera. In casi specifici, questo numero di partner del consorzio può essere aumentato a otto partner. In ogni consorzio non possono essere presenti più di due partner ammissibili dello stesso Paese; potrebbero essere applicati ulteriori limiti nazionali/regionali.
Possono partecipare i partner appartenenti a una delle seguenti categorie:
- mondo accademico (team di ricerca che lavorano in università, altri istituti di istruzione superiore o istituti di ricerca);
- Settore clinico/sanitario pubblico (team di ricerca che lavorano in ospedali/sanitario pubblico e/o altri contesti sanitari e organizzazioni sanitarie);
- aziende private di tutte le dimensioni. La partecipazione di piccole e medie imprese (PMI) è incoraggiata quando consentita dalle normative nazionali/regionali,
- organizzazioni di difesa dei pazienti (PAO).
La presentazione delle domande è articolata in due fasi: una fase di pre-proposta e una fase di proposta completa. In entrambi i casi, un documento di proposta congiunta (in inglese) dovrà essere preparato dai partner presentato tramite il sistema di presentazione elettronico. Le proposte devono essere preparate utilizzando i modelli forniti nel sistema elettronico. Le pre-proposte congiunte (in inglese) devono essere ricevute in versione elettronica entro e non oltre il 13 febbraio 2025 alle 14:00, ora dell’Europa centrale (CET). Le proposte complete (in inglese) dovranno pervenire alla JCS in versione elettronica entro e non oltre il 9 luglio 2025 alle ore 14:00, ora legale dell’Europa centrale (CEST).
Per quanto riguarda l’Italia, le organizzazioni finanziatrici sono:
- Ministero della Salute;
- Ministero dell’Università e della Ricerca (MUR);
- Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica;
- Regione Toscana;
- Fondazione Telethon.
Il 17 dicembre, dalle ore 14:00 alle 16:00 CET, si terrà un webinar informativo per gli interessati.